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A型血友病基因药物开发获重大突破

文章来源: 发布时间:2018-6-1

A型血友病基因药物开发获重大突破

语音播报:

五加和成功将凝血Ⅷ因子装进AAV载体

只要注射一针,就可终身治愈A型血友病人。近日来,北京五加和分子医学研究所有限公司总经理董小岩博士让我们分享了公司刚刚研发取得的重大突破:经过7年的开发,他们成功将凝血Ⅷ因子装上AAV8载体,并经过动物实验证明,通过AAV载体导入的Ⅷ因子在Ⅷ因子基潮州癫痫治疗最好的医院因敲除小鼠体内的表达水平20天就可达到正常值的四分之一,而实际上只要表达到正常值的百分之五,就意味着A型血友病可以被治愈。这个实验的成功,标志着五加和承担的863计划遗传性疾病基因治疗方案研究取得重大进展,我国A型血友病基因药物开发获得重大突破。

基因治疗可一劳永逸

血友病病人又叫玻璃人,即一旦遇到磕碰,就会出血不止,而A型血友病病人因天生缺乏凝血第Ⅷ因子,会经常导致软组织血肿和关节过度出血,目前医生们通常是通过注射凝血Ⅷ因子蛋白治疗血友病患者的出血症状,需要不断给药,只能对症治疗,无法治愈。

基因治疗从1999年世界上第一例临床试验以来,世界各主要发达国家已经进行了1800多种基因治疗临床试验方案,用以治疗各种难治性疾病,且基因治疗也是唯一可以根治血友病的办法,患者一劳永逸获得治愈,不再需要长期频繁接受凝血因子的注射治疗。

不过,长期以来,将Ⅷ因子基因导入病体的载体的开发并不顺利,作为表达效果最好、最安全可靠的AAV载体(腺相关病毒载体)一直不能成功装载凝血Ⅷ因子,将其传输到病体,原因是凝血Ⅷ因子基因过大,超过AAV病毒载体的包装容量。北京五加和分子医学研究所的技术团队一直在做AAV载体平台的搭建,通过一次次的试验,终于在今年年初成功用AAV载体装载了Ⅷ因子,并将其注射入被敲除了Ⅷ因子的模型老鼠巴彦淖尔治疗癫痫病权威医院上,经过20多天的观察发现,如今,这些模型鼠体内凝血Ⅷ子的水平已经提升到正常水平的25%,成功阻止了A型血友病小鼠出血的趋势。

太开心了,这是一场医药的革命性进展,基因药物与Ⅷ因子蛋白药物之间有着划时代的差异,通过AAV载体导入的凝血Ⅷ因子进入体内后,就使人的肝脏成了一个生产Ⅷ因子的工厂,这个工厂会伴随着人的巴彦淖尔治疗癫痫病权威医院一生长期工作,自动表达Ⅷ因子蛋白,这就意味着病人经过一次性静脉药物注射后就一劳永逸,不像Ⅷ因子蛋白药物还需要一辈子不断给药。董博士表示,这就是基因药物的魅力,一针可以管一辈子,而且可避免被蛋白药物可能存在的其它潜在风险伤害。

5年内预计完成临床

实验成功后,五加和正忙着筹措资金做临床前的准备工作潮州癫痫治疗最好的医院,一般来说,这个临床需要4-5年的时间才能完成,而且这将是一笔巨大的投资,这对于五加和来说是个挑战,他们必须找到资金支持。

863给了我们80万,但这仅仅是前期开发的费用,目前,在北京亦庄生物医药园里,已经建设好了病毒载体和疫苗的中试生产线,但临床前研究和1、2、3期临床试验还需要大量经费,在获得新药文号以前,没5000万下不来。这是最让董博士头大的事情。

比进口产品便宜几十倍

再艰难我们也要做,因为我们对市场充满信心,去年11月欧盟批准了发达国家第一个也是惟一个基因药物,这个药物用于治疗LPL基因缺陷,药物的名称是AAV1-LPL,商品名是Glybera,一针的售价是160万欧元。我们研发的AAV8-hFVIII获得文号后将比国外的同类药物的成本低几十倍,让每一个A型血友病病人都能被治愈,没钱的血友病病人只要被证明没有支付能力,我们可以免费为其治疗,我们的B型血友病基因药物也已经开发成功,同样可以治愈病人了。董博士说,根据世界卫生组织统计,A型血友病人有几十万人,市场潜力巨大,所以我们要加紧临床步伐,以便在5年内拿到新药证书,占领市场前沿。(记者 张金萍)

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